La primera terapia CRISPR del mundo ha sido aprobada por los reguladores del Reino Unido para tratar a humanos, y se espera que pronto los reguladores de Estados Unidos hagan lo mismo. Se informa que esta terapia de edición de genes fue diseñada para tratar trastornos sanguíneos y podría estar disponible en el mercado en diciembre. CRISPR funciona como un par de "tijeras genéticas", permitiendo a los científicos editar secciones específicas de ADN al cortarlas y reemplazarlas con nuevos segmentos artificiales.
La tecnología CRISPR, que fue anunciada por primera vez en un artículo de 2012, es una forma económica y sencilla de editar genes y generar organismos genéticamente modificados (OGM) a partir de seres humanos. La nueva terapia CRISPR, conocida como Casgevy y también denominada terapia exa-cel, está a punto de ser lanzada al mercado como la primera terapia CRISPR aprobada para uso humano.
En 2020, los inventores de CRISPR fueron galardonados con el Premio Nobel de Química por su descubrimiento. Este descubrimiento ha sido utilizado en los últimos años para manipular plantas como una posible solución al "cambio climático". Sin embargo, ahora se está considerando utilizar CRISPR en humanos, a pesar de los altos riesgos que implica. El tratamiento Casgevy ha sido diseñado para abordar dos condiciones sanguíneas específicas: la enfermedad de células falciformes y la beta talasemia. La primera, también conocida como anemia de células falciformes, afecta principalmente a personas de ascendencia africana o caribeña y se caracteriza por causar dolor debilitante.
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