Financiación ELA
Un avance significativo en la lucha contra la esclerosis lateral amiotrófica, ofreciendo nuevas esperanzas a pacientes con mutaciones genéticas específicas
El Ministerio de Sanidad de España ha aprobado la financiación de Tofersen, el primer tratamiento dirigido a una causa genética específica de la esclerosis lateral amiotrófica (ELA). Este innovador fármaco, comercializado como Qalsody®, actúa sobre mutaciones en el gen SOD1, responsables de una forma hereditaria de la enfermedad. Tofersen utiliza un mecanismo de silenciamiento génico para reducir la producción de una proteína tóxica que daña las neuronas motoras, con el objetivo de ralentizar la progresión de la ELA. La inclusión de este medicamento en el Sistema Nacional de Salud marca un avance significativo en el tratamiento personalizado de esta patología neurodegenerativa y representa una opción terapéutica que no se había visto desde los años 90. Para su uso, es necesaria la identificación previa de la proteína SOD1 mutada.
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